CAR-T: la super terapia contro i linfonodi arriva in Italia

E’ stata appena approvata dall’Aifa e a settembre un gruppo selezionato di pazienti darà il via alla prima sperimentazione umana.

COME FUNZIONA

La terapia CAR-T , acronimo di ‘Chimeric Antigen Receptor’ si basa sul prelievo dei linfociti T malati che vengono corretti in laboratorio e reintrodotti nel sangue dei pazienti affetti da tumore.

In particolare, i linfociti verranno estratti con un prelievo di globuli bianchi e, attraverso un virus, verrà inserito nel loro DNA un gene grazie al quale il linfocita sarà in grado di riconoscere le cellule tumorali e aggredirle, rendendo il sistema immunitario più recettivo alla malattia.

MALATTIE SOTTOPOSTE

Al momento saranno due i tipi di tumore trattati: la leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B nei pazienti fino ai 25 anni di età e il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) negli adulti.

Si stima che nei malati di leucemia linfoblastica acuta la percentuale di guarigione senza ricadute si attesti intorno al 40% 50% se trattate con CAR-T, tuttavia non mancano effetti collaterali potenzialmente gravi per cui si stanno già studiando rimedi farmacologici in grado di ridurli.

Uno di questi è stato di recente pubblicato su Nature Medicine ad opera dei ricercatori del San Raffaele di Milano.

Da settembre il primo gruppo di pazienti affetti da uno delle due forme tumorali darà il via all’utilizzo della CAR-T come cura tumorale e sarà il primo di molte terapie di questo tipo.

I COSTI

Terapie di questo tipo non sono nuove al mondo sanitario globale, negli Stati Uniti le prime sperimentazioni risalgono a due anni fa, ma la loro diffusione rimane cauta e lenta a causa degli altissimi costi che i Sistemi Sanitari devono sostenere per renderle disponibili.

Per tale motivo, in Italia l’Aifa ha introdotto per la prima volta un nuovo metodo di approvazione che prevede un modello di rimborso con “pagamento ai risultati’.

I CENTRI AUTORIZZATI

I trattamenti avverranno in centri ematologici specializzati già opportunamente selezionati dalle Regioni e riguarderanno pazienti resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia è ricomparsa dopo una prima risposta farmacologica positiva.

In Italia tra i centri che hanno sperimentato la Car-T ci sono l’Istituto nazionale tumori di Milano e l’Istituto di Ematologia Seràgnoli di Bologna, mentre sono previste altre sperimentazioni all’Ospedale San Raffaele di Milano e l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.